行业背景
12月7日，CDE发布了《生物标志物在抗肿瘤药物临床研发中应用的技术指导原则》，对创新药研发中至关重要的“生物标志物”给出了明确的定义和分类。
《指导原则》明确：“生物标志物通常是指能被客观测量和评价，反映生理或病理过程，以及对暴露或治疗干预措施产生生物学效应的指标。生物标志物的检测可广泛地应用于病人的筛查、诊断、临床研究、指导用药、预后等领域。”
生物标志物的重要性
生物标志物的发现在创新药研发中至关重要，能有效提升药物研发成功率。一项针对2011~2020年间临床开发成功率和影响成功率因素的研究显示，1779家公司的9704个临床开发项目中，“使用生物标志物对患者预先进行筛选的药物开发项目最终获批的成功率达到15.9%，是未使用生物标志物的项目的2倍以上。生物标志物对患者进行筛选的作用在II期临床试验阶段尤为明显，将II期临床项目成功进入III期的比例从28.3%提高到46.3%。”
生物标志物 CTC
随着学界对癌症认识的加深，传统的肿瘤标志物检测所提供的信息已不能满足临床应用。近年来技术的成熟使得过去无法实现的检测成为现实，新的检测项目纷纷涌现。其中，CTC检测获得了较多关注。CTC是指原发肿瘤细胞脱落进入血管系统中并随血液流动的肿瘤细胞。从 1869年首次提出循环肿瘤细胞这个概念以来，目前共有17000多篇关于CTC的研究论文发表，有超过270个临床试验将CTC作为生物标志物进行研究。癌症转移是肿瘤细胞通过血液循环进入远端组织并在其中定植形成癌灶的过程。因此血液循环中的CTC是癌症转移的关键，从其中获取的信息也许可以真正揭示癌症的发展。直至近十几年，基于CTC物理特性和分子生物学特征的分离、提取和富集技术的发展，CTC才被应用于临床，并获批为肿瘤标志物。2021年11月，中华医学会检验医学分会分子诊断学组发布《循环肿瘤细胞临床应用与实验室检测专家共识》，不仅意味着CTC检测已经进入临床普及阶段，也是首次有了行业专家对CTC的应用与检测进行系统规范。
CTC作为一个完整的细胞，包含了完全的生物学信息，从基因到蛋白到功能等等一系列的信息。因此，CTC不仅仅是一个标志物，同时也可能是药物的靶点。